마약성진통제 대체 및 저감 임상 진행에 대하여 주주님들의 많은 문의가 있어 이에 대한 정보를 주주님께 드리는 글(마약성진통제 대체 및 저감 임상 진행 및 성공 가능성 설명)로 제공합니다.
Ⅰ. 임상 진행 과정 설명
1. 국내 임상
국내에서의 임상은 서울아산병원, 국립 경상대학교병원, 원자력병원에서 임상이 진행되고 있으며 환자 모집과 등록이 시작되었습니다.
말기 암 환자 대상 마약성진통제 대체 및 저감 임상의 사례가 없어 임상 진행에 속도를 내지 못하고 있었지만 하나하나 해결되어 임상에 속도가 붙을 것으로 예상하고 있습니다.
2. 해외 임상
중남미 지역 엘살바도르 국가의 국립암센터인 자카밀병원에서의 임상시험 역시 환자 모집이 시작되었으며 임상에 속도를 낼 수 있도록 모든 준비가 완료되었고 임상시험 참여 희망 환자가 많을 것이라고 지난번 임상 개시 미팅에서 통보받았습니다.
Ⅱ. PAX-1의 안전성 확인 및 암 치료 효능 공개
1. 2013년 07월 05일부터 2016년 03월 24일까지 연세대학교 의료원 세브란스병원 송시영 교수팀이 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 담도암 환자를 대상으로 임상 1상과 2상을 실시하였습니다.
2. 보고서의 안전성 항목에서 '대부분의 이상 반응이 중증도가 경증(32건) 및 중등증(31건)이고 시험약과의 인과관계가 관련 없음(34건) 및 명확히 관련 없음(30건)인 점을 고려할 때 코미녹스(PAX-1)는 비교적 안전하게 사용할 수 있는 약물로 사료된다.라고 안전성이 언급되어 있습니다.
3. 시험약 투약 용량은 7.5mg/day(3정), 10mg/day(4정), 12.5mg/day(5정)이며 본 임상에서의 코미녹스(PAX-1)의 효능은 일차 유효성 평가변수인 질병 조절률이 50.00% 였습니다.
Ⅲ. PAX-1 복용으로 마약성진통제 대체 효능 확인 사례 공개
1. 당사는 정식 임상시험 외에 응급의약품 제도로 183명의 말기 암 환자(표준치료 등 모든 치료를 하였지만, 암이 진행되고 있는 환자 및 대안이 없는 환자)를 대상으로 임상 시험약을 공급한 사례가 있습니다. 이때 암 질환이 악화하여 통증이 심각하였던 환자 2명의 경우를 공개하겠습니다.
2. 그 당시 78세의 여자 환자분인데 폐암 말기로 주변 장기로의 전이와 함께 뇌에 4cm의 종양과 1cm의 종양 4개가 발견되어 수술할 수 없을 정도였으며 3개월 생존 판정을 받고 마약성진통제를 3시간 간격으로 주사를 맞으며 버텼던 환자였습니다. PAX-1 투약 후 2개월도 안 되어 마약성진통제를 완전히 끊고 정상적인 생활을 하고 있었던 사례입니다.
3. 그 당시 93세의 여자 환자분인데 췌장암으로 잔여 수명 3개월인 말기 암으로 판정받고 치료를 포기하고 경구용 마약성진통제를 하루 2번 복용하면서 동시에 주사제 마약성진통제를 사용하고 있었지만, 통증이 계속되고 있어 PAX-1 복용을 시작하였습니다.
PAX-1 복용 51일 만에 마약성진통제 모두 중단하고 PAX-1만 복용하였고 5개월 이상 정상적인 생활을 하고 있었던 사례입니다.
4. 이러한 과거 사례를 밝히는 이유는 당사의 마약성진통제 관련 임상에 대하여 악성루머가 산재하고 있다는 주주님들의 문의가 많아 일부 복용사례를 밝힘으로써 주주님들이 성공 가능성을 추정하시는 데 도움이 될까 하여 공개하는 것입니다.
Ⅳ. 연세대학교 의료원 세브란스병원에서 마약성진통제 저감 임상 실시
1. 2011년 11월부터 2014년 10월까지 연세대학교 의료원 세브란스병원 송시영 교수팀이 표준치료 약물(젬시타빈 기반)에 내성이 있는 진행성 담도암 환자 44명에게 PAX-1의 안전성/내약성 및 효과를 평가하기 위해 PAX-1(KML001, 코미녹스)을 하루 3정씩 복용시키는 임상을 하였습니다. 이 임상에서 마약성진통제 모르핀을 사용하고 있는 환자 42명을 대상으로 PAX-1 복용에 따른 마약성진통제 저감효과를 탐색적으로 확인하고자 하였습니다.
2. 임상 결과 임상 대상 42명의 환자(전이성 질환 환자 41명) 중 20명(47.6%)이 마약성진통제인 모르핀을 감소 및 정지시켰으며, 임상 초기 대비 모르핀양이 100mg 이상 증가한 환자는 8명(19%) 밖에 아니 되었습니다. 이를 통해 마약성진통제 저감에 대한 탐색적 예비 효과를 확인하였습니다.
3. PAX-1의 암 치료 효과로 280일 이상 생존한 환자도 있었습니다. PAX-1은 전임상 실험에서 27개 암의 213개 암세포를 대상으로 암 사멸 실험하여 용량의 차이는 있지만 213개 암세포 모두에서 암 사멸 효과가 있다는 사실을 확인하였습니다. PAX-1의 모르핀 감소 확인을 위한 담도암 임상에서 PAX-1의 암 치료 효과로 수명이 연장되었다는 사실 그리고 응급의약품 공급에서도 항암 효과가 있다는 사실을 확인하였습니다.
4. 당사는 집에서 편히 투약할 수 있는 경구용 타블렛으로 모든 말기 암 환자가 사용하고 있는 마약성진통제를 대체하고 동시에 암 환자의 전이를 억제하는 항암 효과로 암까지 치료하는 꿈의 신약을 세계 최초로 개발하는 것이 목표입니다. 목표를 달성하기 위하여 지금까지 연구 개발비를 일천억원 이상 투입하였습니다.
당사는 이미 마약성진통제 대체 및 저감과 항암치료 효과의 가능성을 확인한 상태에서 임상시험을 하고 있다는 사실과 기존의 치료 영역을 넘어선 분야를 개척하고 있다는 사실을 주주님께 알려 드립니다. 참고로 마약성진통제 시장이 연간 54조원이 된다는 사실도 알려 드립니다.
4) 당사와 관계회사에서 항암 물질, 전이암 치료 물질, 암 줄기세포 치료 물질, 통증 치료 물질, 염증 치료 물질, 바이러스 질환 치료 물질, 제조 방법, 조성물 등의 국제특허를 보유하고 있습니다.
Ⅴ. 엘살바도르 임상 조기 종료 예상
1. 중남미 지역 엘살바도르 국가의 국립암센터인 자카밀병원에서의 임상 프로토콜(Protocol)은 한국과 달리 마약성진통제를 사용하는 64명의 말기 암 환자를 대상으로 임상시험 시작 초기 4주는 PAX-1(하루 3정씩) 그룹과 위약그룹으로 나누어서 복용하는 임상입니다. 4주 후에는 위약 복용 없이 64명 모두 PAX-1만을 복용하는 방식으로 임상 설계가 되어 있습니다.
2. 임상 초기 4주 기간에는 위약그룹에서 통증이 상승하고 마약성진통제 용량이 증가할 것으로 예상되지만 PAX-1 복용그룹에서는 통증 감소와 마약성진통제 용량이 감소할 것으로 예상합니다.
3. 4주 후에는 PAX-1 그룹과 같이 위약그룹도 PAX-1을 투약하도록 임상 설계가 되어 있으므로 위약그룹도 통증 감소와 마약성진통제 용량이 감소할 것으로 예상합니다. 이러한 구조의 임상이므로 임상이 완료되는 8주 후에는 임상에 참여한 모든 환자가 PAX-1의 효과를 알 수 있으므로 임상 참여를 희망하는 환자가 많을 것으로 예상함으로 조기에 임상이 완료될 것으로 예상합니다.
4. 엘살바도르의 임상2상에서 효과가 확인되면 엘살바도르 정부의 혁신 의약품 지정 가능성이 있으며 임상 3상이 조기에 마무리되고 사용승인도 원활하게 진행될 것으로 예상합니다.
5. 한국의 임상에서 임상 기간을 8주로 정한 것은 PAX-1으로 마약성진통제 대체의 가능성을 우선으로 염두에 두고 임상 설계를 하였고 엘살바도르 임상은 PAX-1의 통증 및 마약성진통제 감소를 조기에 확인하여 임상 3상 진입을 조기에 진입할 목적으로 임상 설계를 한 것입니다. 임상 3상에서는 임상 2상과 같은 기간이 설정된 그룹과 마약성진통제 대체 목적으로 임상 기간을 8-10주로 확대하여 실시하는 그룹 등으로 임상이 실시 될 것입니다.
첨부 자료
1. 폐암 말기 암 환자 PAX-1 복용사례
2. 췌장암 말기 암 환자